治療に抵抗性の小児悪性固形腫瘍(小児固形がん)に対する治験にご協力ください。

治験とは?

厚生労働省から「くすり」として認めてもらうために行われる臨床試験を「治験」といいます。人に対しての有効性(効果)や安全性(副作用)などを確認するために実施されます。
動物実験で効果や安全性が確認できたとしても、実際に使用する私たちと動物では体の仕組みがやや異なるため、思わぬ副作用が現れることもあります。こうしたことから、人に対する安全性や有効性、さらに適切な用量を確認することが必要であり、「くすり」の開発になくてはならない過程なのです。
治験には製薬会社が行う企業治験と、医師が自ら治験を企画して行う医師主導治験があり、この治験は医師主導治験となります。
治験への参加は自由意思で決めることができ、また、いつでも参加を取りやめることができます。

治験は4つの段階に分かれ、慎重に進められます

第I相

おもに健常人を対象に、安全性や吸収・排泄などについて調べます。
しかし抗がん剤の開発においては、健常人に毒性の高い抗がん剤を投与することは不利益をきたす可能性が高いため、患者さんを対象として行われることが多いです。

第II相

少数の患者さんを対象に、有効性と安全性、また効果的な用法・用量などを調べます。

第III相

多数の患者さんを対象に、これまでに得られた結果をもとにみられた有効性や安全性が多くの人にも当てはまるかどうかを確認します。

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治験は国の定めたルールに則って行われます

治験を行う場合、製薬会社、医療機関、医師は、「薬事法」という薬全般に関する法律及び「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令(GCP:Good Clinical Practice)」という規則を遵守しなければなりません。GCPは、治験に参加される患者様の人権、安全及び福祉の保護のもとに、治験の科学的な実施と信頼性を確保するための規則です。

治験に参加するまでのプロセス

事前説明

治験の目的や治験薬について、治験の実施方法、検査の内容や来院スケジュールなどが記載された同意説明文書をもとに、医師が参加を希望される方に説明を行います。治験の内容について疑問があれば質問し、納得できるまで説明を受けることができます。
治験に参加するかどうかは、患者さんの自由意志が尊重されます。また、説明を受けたその場で決める必要はありません。治験に参加することによって得られる利益と不利益を考え、これまで治療をしてもらった担当医やご家族の間で相談して、参加するかどうかを慎重に決めてください。

同意(インフォームド・コンセント)

治験に参加することを決めたら、同意説明文書をもとに文書で同意書を作成します。この過程をインフォームド・コンセントと言います。「自分の病気のことやその治療方針(治験)について医師等から十分説明を受け、患者さんが説明の内容をよく理解し納得した上で、患者さん自身の意思で治療(治験)を受けることに同意する」という意味です。治験は通常行われる治療とは異なり、試験的な側面が強いため、参加される方の人権を尊重し安全性を守る、という点からも欠かすことのできない手続きです。

参加条件の確認(診察・検査)

治験に参加するにあたり、参加される方の安全性を最大限に確保し、治験によって得られた結果を将来的な医薬品開発に有効に用いるため、参加条件が細かく決められています。治験の参加に同意した方は、参加条件をすべて満たしているかどうかを確認するための検査や診察を行います。

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治験の概要

この治験は、PARP阻害剤オラパリブが難治性小児悪性腫瘍の治療薬になる可能性を検証するため、難治性小児悪性固形腫瘍の患者さんを対象とし、安全性を確認する医師主導治験となります。

治験の背景

標準治療に抵抗性の小児悪性固形腫瘍(小児固形がん)の予後はがんの種類に関わらず不良であり、幅広いがん種に効果が期待できる新規薬剤の開発が重要です。こういった薬剤の一つに、DNA修復機構を標的としたポリ(ADP-リボース)ポリメラーゼ(PARP)の阻害剤であるオラパリブがあります。
東京医科歯科大学小児科 髙木正稔准教授らの研究グループは、難治性小児悪性固形腫瘍の一つである神経芽腫の難治性症例の約半数にDNA損傷修復応答機構にかかわる遺伝子に異常を認め、DNA損傷修復を標的としたPARP阻害剤オラパリブが有用である可能性を発見しました(Journal of the National Cancer Institute 2017 Nov 1;109(11). doi: 10.1093/jnci/djx062.)。このような予後不良群に対して、新規治療法の開発が強く望まれています。そこで、神経芽腫を含む難治性小児悪性固形腫瘍の患者さんを対象に、オラパリブ錠の安全性を確認する医師主導治験(第I相試験)を開始しました。

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難治性小児悪性固形腫瘍について

小児がんの中でも、神経芽腫や横紋筋肉腫、肝芽腫など、種類を問わない様々な悪性の固形腫瘍(但しリンパ腫などの造血器腫瘍や脳腫瘍は除きます)を、難治性小児悪性固形腫瘍といいます。

PARP阻害剤オラパリブ錠について

オラパリブは、革新的なポリ(ADP-リボース)ポリメラーゼ(PARP)阻害剤であり、DNA損傷応答(DDR)経路に異常をきたしたがん細胞に特異的に作用し、細胞死を誘導します。本剤は欧州および米国の規制当局によりBRCA遺伝子変異陽性卵巣がんの治療薬として承認されています。また本邦においても2018年に「白金系抗悪性腫瘍剤感受性の再発卵巣癌における維持療法」を効能・効果として承認されました。

治験スケジュール

治験に参加される患者さんは、28日間を1サイクルとして、オラパリブの投与(125mg/m2, 250mg/m2 又は 375mg/m2)を継続することになります。当初2週間程度安全性を確認するまで入院いただき投薬を行います。その後は2週間もしくは1週間に1度ご来院いただき、薬の作用を確かめるための血液検査や画像診断の検査が行われます。
許容できない副作用が認められるまで、治験にご参加いただくことができます。

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治験の参加基準

治験に関する主な基準は以下のとおりです。

この他にも参加にあたり必要な詳細な基準が定められています。
UMIN臨床試験登録システム(UMIN-CTR)をご参照ください。
参加基準に合わない場合は、ご参加いただけません。

医療費について

治験に関わる薬剤費の負担はございません。ただし、治験に参加に伴う診療にかかわる費用は、通常の診察と同様に患者さんのご負担(保険診療)となりますので、あらかじめご了承ください。

治験に関するお問い合わせ先

東京医科歯科大学 小児科・発生発達病態学分野
准教授 髙木 正稔(タカギ マサトシ)
〒113-8510 東京都文京区湯島 1-5-45
TEL:03-5803-4705 FAX:03-5803-4705
E-mail:m.takagi.ped[at]tmd.ac.jp